Ravnoteža

Bolest ležajnih stanica: genska terapija, alternativa transplantaciji?

Bolest srpastih stanica je bolest krvi genetskog podrijetla. Do sada je jedino liječenje bilo presađivanje koštane srži. Danas, genska terapija donosi novu nadu.

S 50 milijuna ljudi diljem svijeta, bolest srpastih stanica je najčešći genetski poremećaj. Pacijenti proizvode abnormalne crvene krvne stanice, u obliku srpastih, koje ometaju cirkulaciju krvi. Ova anomalija može imati više utjecaja na zdravlje prouzročeni začepljenjem krvnih žila kriza, osjetljivost na infekcije, moždanog udara, anemije strane stanica hemolize crvenih krvnih itd ... Ako mjesečne transfuzija može poboljšati kvalitetu života pacijenata, oni nažalost nisu dovoljne za zaštitu organa od posljedica bolesti. Do sada je jedini poznati lijek bio transplantacija koštane srži. Trenutno se nekoliko timova francuskih istraživača susreće za provođenje kliničkog ispitivanja o učinkovitosti genske terapije, a prvi rezultati izgledaju vrlo obećavajuće.

Genska terapija, glavni napredak u bolesti srpastih stanica

Prvi put, tinejdžer je na putu za oporavak nakon primanja genske terapije. Istraživači su uzimali hematopoetske matične stanice u koje su uveli normalnu kopiju hemoglobin gena. Devet mjeseci nakon primitka ove ispravljene transplantacije stanica pacijent dobro radi i proizvodi oko 51,5% normalnog hemoglobina. Više nema mjesečne transfuzije i više nema vazo-okluzivnu epizodu. " Nadamo se da ćemo ovu strategiju vrlo brzo proširiti na sve pacijente čije kliničko stanje zahtijeva alogene transplantaciju, ali nemaju kompatibilnog obiteljskog donora „Rekao Pr. Marina Cavazza, voditelj tima na Imagine instituta (Institut za genetske bolesti), koji je sudjelovao u razvoju ovog liječenja u suradnji s bolnice Necker djece. Ovi rezultati predstavljena je Američko društvo za hematologiju.

Izvor: priopćenje za javnost Pomoć Publique-Hôpitaux de Paris, 15. prosinca 2015.

Čitati

5 stvari o donaciji organa

Wiskott-Aldrichov sindrom: nadu kroz genetsku terapiju

Pogledajte videozapis: odakle će vam se postaviti plavi ili ne? zbog toga što će se uvjeriti da će se dogoditi i da će se vratiti u roku od 7

Popularni Postovi

Kategorija Ravnoteža, Sljedeći Članak

Nova kontroverza oko e-cigarete
Ravnoteža

Nova kontroverza oko e-cigarete

Ovo nije prvi put da su istraživači zabrinuti zbog mogućih opasnosti elektronske cigarete. U najnovijoj studiji objavljenoj u časopisu New England Journal *, tim znanstvenika zabrinut je zbog pretjerane prisutnosti formaldehida u paru e cigareta. Ovaj spoj je klasificiran kao visoko kancerogena tvar od strane Međunarodne agencije za istraživanje raka.
Opširnije
Zašto volim planirati sve?
Ravnoteža

Zašto volim planirati sve?

Svi blagdani svetaca još uvijek nisu tamo gdje ih vaša djevojka Juliette već najavljuje gdje će otići u srpnju iduće godine. "Letovi su jeftiniji ako to učinite unaprijed", kaže ona ispred vašeg nevjernog mina ", a to vam dozvoljava odmetanje potrošnje." Način štednje, naravno, ali ne samo.
Opširnije
Pripremite intervju za posao!
Ravnoteža

Pripremite intervju za posao!

Želite li povećati svoju karijeru trčajući posao svojih snova? Izlazak s teškoćama disanja, znojnih ruku i znakova koji bi mogli izdati vašu napetost! Stavi šanse na svoju stranu znajući što treba učiniti ... A što da izbjegavam. Prije intervjua Mi jednostavno protjeramo piercinga i nakita previše vidovnjaci.
Opširnije