Ravnoteža

Wiskott-Aldrichov sindrom: liječenje teletonom

U suradnji s drugim istraživačima, timovi koji su podržali AFM-Téléthon razvili su inovativni tretman u Wiskott-Aldrichovom sindromu ... Susret s Anne Galy *, znanstvenim direktorom u Genethonu.

Što je sindrom Wiskott-Aldrich?

To je vrlo rijetka bolest - ona utječe na oko 1 od 250.000 djece - koja se može pojaviti u ranoj dobi i utječe na imunološki i krvni sustav. Djeca mogu imati krvarenje, ekcem, teške i ponovljene infekcije, a ponekad i rak. Broj trombocita je vrlo nizak, a transfuzije se često trebaju obavljati. To je genetska bolest (povezana s X kromosomom) koju prenosi majka i koja se gotovo uvijek odnosi na dječake. U najtežim slučajevima očekivano trajanje života nažalost je vrlo nisko. Jedino liječenje do danas bila je presađivanje koštane srži. Ali još uvijek moramo pronaći kompatibilni donator i upravljati komplikacija.

Što si otkrio?

Nastojali smo procijeniti učinkovitost genske terapije u 7 bolesnika. Nekoliko timova istraživača spojilo je svoje znanje kako bi sakupljale matične stanice iz koštane srži, kako bi u ove stanice uvelo terapeutski gen kako bi "deaktivirala" bolest i zatim ih ponovno odveli pacijentu. U međuvremenu, prima kemoterapiju da uništi stanice koje nose bolesni gen. Vidjeli smo poboljšanje u autoimunim poremećajima, smanjenju infekcija i krvarenja. Donacije plaćene Telethonu pomogle su donijeti svoj mali kamen u ovu zgradu i razviti pouzdan i siguran alat za obavljanje prijenosa gena.

Koje su izgledi?

Studija nastavlja provjeravati jesu li rezultati održivi. Prijenos gena također bi mogao biti koristan u ostalim manjkavostima: kroničnu septetsku granulomatoznu bolest, fanconi anemiju, anemiju srpastih stanica, talasemija. Također se može smatrati da liječi određene rakove.

Da biste podržali rad AFM-Telethona, nazovite 3637 ili dajte donaciju online.

Anne Galy je istraživačica Inserm (Genethon / Inserm UMR-S951)

Čitati

Ako Telethon ne postoji

Svjedočanstvo: "vidjeti da je dijete umrlo u bolest je nečovječno"

Pomakni svoj pompom za teleton

Pogledajte videozapis: [WAS] sindrom [Sindrom - Život Samnom]

Popularni Postovi

Kategorija Ravnoteža, Sljedeći Članak

Yamaplace.fr, dati (ili prodati!) Njegovo liječničko savjetovanje
Ravnoteža

Yamaplace.fr, dati (ili prodati!) Njegovo liječničko savjetovanje

"Zdravo, otkazujem sastanak na kraju dermata u ožujku, mogu vas staviti u kontakt s njim protiv razmjene usluga kako bih mislio. ... Ovdje su vrste ponude koje se mogu naći na Yamaplace.fr web stranici. Ova besplatna platforma nudi korisnicima koji su dužni otkazati medicinsku konzultaciju kako bi ga ponudili drugim osobama koje bi mogle biti zainteresirane.
Opširnije
Express priprema za skijanje bez pauze
Ravnoteža

Express priprema za skijanje bez pauze

zajednička priprema kriv, kardio i mišićna donji dio tijela, nizbrdica postaje mučenje, ponekad izvor ozljede u slučaju pada - oko 140.000 po sezoni, a posebno sa uganuća koljena, koji utječu na žene više od muškaraca , Ovo je vrijeme za pripremu određene sesije, kluba ili kod kuće (tri puta tjedno).
Opširnije
Zašto uvijek gubim stvari?
Ravnoteža

Zašto uvijek gubim stvari?

„Ti nisi vidio moje naočale?”, „Gdje sam mogao staviti one (pesky) novine?”, „U stvari, izvukao sam na prvoj ili drugoj podrumu?”, Itd Ordinarni dijalozi, dnevni stres. Slučajno, uvijek traže nešto kad se pritisne, čak i kasno ... Kriv je na automatizam koji nas čini postavljati predmete na mjesto bez plaćati pozornost.
Opširnije